Thuốc RNA, là một nhóm thuốc mới, sử dụng RNA hoặc các cấu trúc mô phỏng tương tự đưa vào cơ thể cho tác dụng. Đây là một hướng phát triển thuốc có nhiều triển vọng để điều trị một cách đặc hiệu, hiệu quả đối với các bệnh hiểm nghèo, các bệnh do di truyền hiếm gặp. Trên thực tế, hệ thống di truyền và hoạt động tổng hợp protein của sinh giới vô cùng phức tạp, vì vậy việc phát triển thuốc RNA phải đối mặt với những khó khăn lớn. Để thu được thành công, rất nhiều nghiên cứu khác nhau đã và đang được triển khai nhằm giải quyết các nội dung như: tìm ra các loại RNA thích hợp dùng làm thuốc; các phương pháp tổng hợp các cấu trúc đó hoặc cấu trúc tương tự; các phương pháp biến đổi để ổn định các cấu trúc RNA dùng làm thuốc; và các phương pháp bào chế để đưa thuốc vào nội bào cho tác dụng. Kể từ khi thuốc RNA đầu tiên được FDA Mỹ cấp phép sử dụng chính thức (2004), tính đến nay đã có 10 thuốc đã được chấp thuận. Trong số đó phải kể đến hai loại vaccine, ra đời đúng vào giai đoạn nhân loại cần có sự hỗ trợ cao nhất để đương đầu với virus Corona chủng mới, được phát triển bằng công nghệ mRNA. Với các thành tựu đó, các nhà khoa học đã có thêm niềm tin vào các khả năng phát triển một nhóm thuốc mới, đặc hiệu và hiệu quả điều trị cao, đó là thuốc RNA. Bài tổng quan này giới thiệu tóm tắt một nhóm thuốc, sử dụng chính RNA, các cấu trúc tương tự và các thông tin của chỉ dấu sinh học RNA để phát triển các dược phẩm mới sử dụng trong chẩn đoán, phòng bệnh và điều trị.
Lọc theo danh mục
Lượt truy cập :
14,768,311
Xem toàn văn